基因治疗点燃血友病患者的“生命火花”

本文摘要：比尔·莫瑞兹（BillMaurits）躺在费城的一间候诊室里，打算着拒绝接受所含上万亿病毒颗粒的静脉注射。他脑子里想要：“开始吧！我很久想等了。”莫瑞兹患上B型血友病，造成他的身体无法产生一种炎症蛋白：凝血因子IX，即使是较小的伤口也不会导致大量出血。从10岁以来，他仍然依赖静脉注射“喜到滑稽”的替代性蛋白保持生活。 他关节因为多次瘀血显得相当严重受损。最近，他的左脚踝痛得真是。 莫瑞兹是一个工程设计师。

比尔·莫瑞兹（BillMaurits）躺在费城的一间候诊室里，打算着拒绝接受所含上万亿病毒颗粒的静脉注射。他脑子里想要：“开始吧！我很久想等了。”莫瑞兹患上B型血友病，造成他的身体无法产生一种炎症蛋白：凝血因子IX，即使是较小的伤口也不会导致大量出血。从10岁以来，他仍然依赖静脉注射“喜到滑稽”的替代性蛋白保持生活。

他关节因为多次瘀血显得相当严重受损。最近，他的左脚踝痛得真是。

莫瑞兹是一个工程设计师。他重新加入了一项临床试验，要拒绝接受静脉注射病毒载体，里面所含需要产生炎症蛋白因子IX的长时间基因。

完结化疗后2个月期间，他都没再行静脉注射过凝血因子IX的替代蛋白。1年过去了，化疗的效果还在保持，他骨折脚踝或瘀伤时仍然剧痛好比。他指出：“基因疗法起起到了，这是唯一的说明。

”▲比尔·莫瑞兹拒绝接受基因治疗2个月后与家人采访尼亚加拉大瀑布（图片来源：technologyreview）对像莫瑞兹这样的病人，以及为完备基因疗法努力奋斗了30年的科学家们来说，这些结果毫无疑问是令人满意的。如果基因疗法获得成功，像血友病这样的灾难性的疾病能被一剂医治，尽管它的价格有可能高昂。

“但这也许是有一点的”，国际血友病联盟（WorldFederationofHemophilia）的前主席马克·斯金纳（MarkSkinner）律师说道。血友病患者每天的生活都面对极大挑战。

由于体内缺乏凝血因子蛋白，任何小伤口和瘀伤都有可能导致危险性，并未检测到的体内发炎不会严重威胁生命。基因治疗或许是一个很好的自由选择，因为这有可能是重复使用的“医治”。基因疗法30年莫瑞兹拒绝接受的基因疗法来自于一家叫作Spark的公司。

该公司的总裁兼首席科学官，牵头创始人凯瑟琳（KatherineHigh）博士是一位对遗传疾病基因治疗具有长年兴趣的血液学专家。▲Spark公司总裁凯瑟琳（KatherineHigh）博士（图片来源：Spark官网）1989年，凯瑟琳博士作为宾夕法尼亚大学（UniversityofPennsylvania）教授，曾研究分离出来了犬类的凝血因子IX蛋白。在此后的十年间，作为费城儿童医院（Children＇sHospitalofPhiladelphia，CHOP）细胞和分子化疗中心的主任，凯瑟琳博士重新组建了一个多学科科学家和研究人员小组，致力于找到遗传疾病的新基因和细胞疗法，并增进将临床前找到较慢转化成为临床应用于。

基因疗法持续有效地医治了上百只患血友病的狗。但在人体内的尝试却遇上瓶颈。

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